Zespół badawczy Uniwersytetu Jagiellońskiego realizuje projekt „Innowacyjna strategia leczenia mukowiscydozy”, który ma szansę zmienić losy pacjentów ze zwłóknieniem torbielowatym. Mukowiscydoza, choroba genetyczna wywołana mutacją genu CFTR, dotyka w Polsce około 2,8 tys. osób i prowadzi do przewlekłych infekcji oraz niewydolności narządów.
Kierująca projektem dr Sylwia Bobis‑Wozowicz podkreśla, że celem zespołu jest opracowanie technologii naprawiającej wadliwy gen: –Podjęliśmy pracę nad opracowaniem takiej techniki, która skoryguje wadę genetyczną, będącą powodem powstania mukowiscydozy, ale także znajdzie uniwersalne zastosowanie w leczeniu różnego rodzaju zwłóknień.
Naukowcy wykorzystują nowatorskie narzędzia do precyzyjnej edycji genomu, w tym system CRISPR/Cas9, i testują dostarczanie ich za pomocą pęcherzyków zewnątrzkomórkowych (EVs) pozyskiwanych m.in. z indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych (iPSC).
Badacze zauważają, że EVs z iPSC hamują procesy zwłóknieniowe i mogą być potencjalnym nośnikiem terapeutycznym podawanym dożylnie lub miejscowo w formie hydrożelu hialuronowego, co umożliwia kontrolowane uwalnianie składników bioaktywnych. Projekt trwa od roku, a wstępne wyniki są obiecujące:
–Pierwsze wyniki wskazują, że ten przełomowy system może działać i być skuteczny — mówi dr Bobis‑Wozowicz.
Zespół planuje dalsze badania przedkliniczne; celem jest opracowanie w ciągu trzech lat technologii możliwej do komercjalizacji, która leczyłaby przyczynę mukowiscydozy na poziomie genetycznym i ograniczała uszkodzenia narządów.
Leczenie obecnie dostępne bywa długie, kosztowne i nie zawsze refundowane, stąd prace UJ mają duże znaczenie dla poprawy jakości życia chorych.